Рубрики
Научная медицина
Болезни
Традиционная медицина
Здоровый образ жизни
Косметология
Медицинское право
Алгоритмы, тесты
Цифры, факты, случаи
Историческая хроника
Афоризмы
Карьерная лестница
Дети
Женщина
Мужчина
Рейтинговая система
ПОСЛЕДНИЕ СТАТЬИ
Как избавиться от тошноты за 5 минут Нет ни боли в груди, ни одышки: 8 признаков «молчаливого» инфаркта назвала кардиолог ФМБА XVII Всероссийский научно-образовательный форум с международным участием «Медицинская диагностика – 2025» IX Международный Междисциплинарный Саммит «Женское здоровье» пройдет в Москве с 21 по 23 мая 2025 года Виноградные семечки: Антиканцерогенные свойства Все статьиПоследние новости
Медицинский центр Эребуни получил аккредитацию Joint Commission International Онколог предупредил о повышенной опасности пива с шашлыком Американские хирурги провели первую полную роботизированную трансплантацию сердца без рассечения грудной клетки Ученые из США назвали возраст наиболее интенсивного старения организма Объяснено отличие патологической тревоги от обычного стресса Все новостиНОВОСТИ. Генетика
Изобрели лекарство от мышечной атрофии
Спинальная мышечная атрофия (СМА) 1 типа – наследственное заболевание, которое вызывает сильную слабость мышц у младенцев и детей. До сих пор не было никакого лечения, которое могло бы избавить от этой патологии. Но клинические испытания нового препарата под названием Nusinersen показали неплохие результаты, сообщает журнал Lancet TheThe.
Мышечной атрофией, также известной как болезнь Верднига-Гоффмана, болеют дети, которые унаследовали мутантный ген СМН-1 от обоих родителей. Передать такой ген своим детям может каждый 40 человек. Поэтому, СМА является наиболее распространенной генетической причиной смерти среди младенцев. Также некоторые дети умирают, не прожив и два года после постановки диагноза. Ни один педиатр не может остановить этот процесс. Лекарств нет.
Изменить эту ситуацию пытаются американские фармацевты. Новый препарат Nusinersen содержит частицы нуклеиновых кислот, которые прилипают к определенным участкам РНК и могут «выключать» плохие гены. В настоящее время лекарство уже проходит последние комиссии и инстанции, но основные испытания уже пройдены.
Речь идет о клинических испытаниях во главе с детским неврологом Ричардом Финкелем из Немурской детской больницы в Орландо (штат Флорида, США) и его коллегами из кафедры педиатрии в Медицинском центре Стэнфордского университета (штат Калифорния, США). Согласно результатам исследования Nusinersen является безопасным и хорошо переносится детским организмом.
Препарат уже прошел все три фазы испытаний. Двигательные навыки и мышечная сила всех участников – и младенцев, и детей постарше – значительно улучшились после введения препарата.
По самым оптимистичным прогнозам препарат будет одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в течение ближайших 2-х месяцев.
Ученые считают, что действие данного препарата не ограничивается СМА: «Открытие Nusinersen дает потенциал к созданию препаратов для лечения других генетических нейродегенератиных заболеваний, таких так мышечная дистрофия, болезнь Гентингтона или боковой амиотрофический склероз (БАС),» – говорит детский невролог Джон Дей.
13.12.2016 
Читайте также
Где бы ни жили люди, мужчины в среднем выше женщин. Исследователи из Медицинского колледжа Гейзингера в Пенсильвании обнаружили ключевой генетический механизм, лежащий в основе...
Май 2025 года стал историческим моментом для медицины: врачи из Филадельфии впервые в мире успешно применили индивидуальную генную терапию CRISPR для лечения младенца...
ДНК человеческих клеток состоит из последовательности около 3,1 миллиарда элементов. Клетки прилагают огромные усилия, чтобы сохранить целостность этой обширной базы данных...
17.05.2025 
По мере повышения спроса на услуги генетического тестирования среди пациентов онкологического профиля врачам и исследователям удается выявлять новые генетические...
Израильские исследователи из Тель-Авивского университета добились значительного прогресса в лечении опухолей головы и шеи, используя технологию редактирования...
Ученые из Медицинского колледжа Пекинского союза выявили семь генов, отвечающих за быстрое биологическое старение мозга, и выделили 13 препаратов...
20.03.2025 
Белок OSER1 (окислительный стресс-чувствительный серин-богатый белок 1), обнаруженный как у людей, так и у животных, представляет часть группы белков, связанных с продолжительностью...
В России зарегистрирован первый в мире и классе таргетный препарат для лечения болезни Бехтерева, он показал высокую эффективность и безопасность по результатам клинических испытаний...
02.05.2024 
В журнале Aging Cell опубликованы результаты исследования, посвященного генетическим мутациям, способствующим долголетию и сохранению когнитивных способностей у пациентов...
В феврале 2024 года Министерство здравоохранения РФ одобрило клинические рекомендации по ведению взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)...
22.04.2024 
Ученые Калифорнийского университета в Сан-Франциско открыли дверь к менее инвазивному способу лечения некоторых серьезных заболеваний до рождения. Они обнаружили...
06.03.2024 
Американские ученые по результатам анализа генетического кода четверти миллиона добровольцев из США обнаружили 275 миллионов совершенно новых генетических вариаций...
20.02.2024 
Генная терапия с использованием редактирования генома CRISPR открывает новые возможности для лечения наследственного ангионевротический отека (НАО)...
12.02.2024 
Терапия препаратом Casgevy, применяемом при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, основана на технологии редактирования гена CRISPR...
21.11.2023 
Исследователи из лондонского подразделения Google DeepMind объявили о создании программы, способной при помощи искусственного интеллекта (AI) оценить, насколько безопасна для здоровья та...
02.10.2023 
Fatal error: Uncaught mysqli_sql_exception: Data too long for column 'ip' at row 1 in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php:1148 Stack trace: #0 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(1148): mysqli_stmt->execute() #1 /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php(360): TableManager->queryInsert() #2 /home/med-practic.com/public_html/classes/flud_class.php(79): TableManager->doInsert() #3 /home/med-practic.com/public_html/classes/function.php(3700): Flud->addFludIp() #4 /home/med-practic.com/public_html/article_more.php(143): update_rating() #5 {main} thrown in /home/med-practic.com/public_html/classes/DatabaseManager_2.1.php on line 1148